图：中大生命科学院教授陈浩然（左）及其研究团队，成功研发首个由氨基酸肽合成的P3多肽抑制剂
大公网2月24日讯（记者张琪）小脑萎缩症是至今仍未有药物可治愈的神经系统疾病。香港中文大学生命科学学院科研团队，成功研发首个由氨基酸肽合成的P3多肽抑制剂，有效抑制神经细胞退化，延迟六种类型的小脑萎缩症及亨廷顿症等罕见疾病的发病年龄。该抑制剂由蛋白质中13个氨基酸肽合成，较其他抑制剂毒性小，有望成为正式药物。
小脑萎缩症属于一种小脑细胞逐渐死亡的遗传病，一般于20至40多岁发病，患者会逐渐步履不稳、说话不清、吞咽困难等，最终完全失去身体协调能力。亨廷顿症患者则由于脑部功能退化，面部及手足肌肉不自主抽搐，导致认知障碍及精神混乱，同样完全失去身体协调能力。中大生命科学院教授陈浩然及其研究团队，四年斥资逾千万元，成功研发首个由氨基酸肽合成的P3多肽抑制剂，有效抑制神经细胞退化，延迟六种类型的小脑萎缩症及亨廷顿症等罕见疾病的发病年龄。
陈浩然称，正常小脑最多拥有35组基因遗传密码子（CAG），若其数量超出正常范围，小脑内原本无害的核糖核酸（RNA）积聚变成毒性分子，令制造蛋白质的核仁素功能受损，甚至核糖体不能正常制造蛋白，终致小脑细胞死亡，令小脑萎缩。同时，若密码子（CAG）数量愈多，活动，患者发病时间则愈早，及病情会愈严重。
利用天然核仁蛋白组成
根据此原理，中大研究团队利用天然核仁蛋白中的13个氨基酸肽组成P3多肽抑制剂。该抑制剂分子能直接与有毒性的核糖核酸（RNA）产生作用，压制其毒性，并通过患者细胞及动物疾病模型证实有效减弱核糖核酸（RNA）的毒性。陈浩然补充称，小脑萎缩症有41种不同类型，惟P3多肽抑制剂主要针对其中六种类型，包括最常见的SCA3。
据介绍，2012年美国曾研发全球第一款相关抑制剂，但因其毒性较大，至今未进行临床测试。P3多肽抑制剂由氨基酸组成，毒性低，对人体副作用较少；及其成分与人体蛋白质组合一样，身体能分解部分毒素，活动，更容易接受，适合成为正式药物，进行临床测试。目前，P3多肽抑制剂已获得美国专利及商标局的专利，正等待美国食品和药理局审批。P3科技亦适合应用于其他与核仁蛋白有关的疾病，如脑退化症、渐冻人症、柏金逊症及癌症等。